• Testo INTERROGAZIONE A RISPOSTA IN COMMISSIONE

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Atto a cui si riferisce:
C.5/07347 (5-07347)



Atto Camera

Interrogazione a risposta immediata in commissione 5-07347presentato daBOLDI Rossanatesto diMartedì 11 gennaio 2022, seduta n. 625

   BOLDI, PETTAZZI, PANIZZUT, DE MARTINI, FOSCOLO, LAZZARINI, PAOLIN, SUTTO, TIRAMANI e ZANELLA. — Al Ministro della salute. — Per sapere – premesso che:

   l'acondroplasia è una malattia rara causata da una mutazione del gene FGFR3 che influisce sulla crescita di quasi tutte le ossa del corpo, incluse quelle del cranio, della colonna vertebrale, delle braccia e delle gambe, determinando una statura molto bassa di aspetto caratteristico;

   nel mese di agosto 2021, è stato autorizzato, a livello europeo, il primo medicinale orfano indicato per il trattamento della suddetta malattia, avente denominazione Voxzogo, a base del principio attivo vosoritide;

   in uno studio condotto su 121 bambini e adolescenti con acondroplasia confermata, Voxzogo si è rivelato efficace nell'aumentare la velocità di crescita, garantendo un miglioramento sensibile dei sintomi della malattia;

   il fattore tempo è indispensabile ai fini dell'accesso alla terapia in questione. Quest'ultima, infatti, è più efficace se somministrata precocemente, dai due anni di età in poi, e «deve terminare quando è improbabile che il paziente cresca ulteriormente» (confronta l'Epar relativo al farmaco, pubblicato nel sito Ema);

   al momento in cui si scrive – nonostante il rilascio dell'autorizzazione comunitaria, la rammentata importanza del fattore tempo e gli strumenti previsti dalla normativa vigente per garantire l'immediata disponibilità dei farmaci orfani – l'Aifa non ha ancora classificato Voxzogo tra i medicinali erogabili a carico del Servizio sanitario nazionale;

   nel corso delle sedute dell'1-3 dicembre 2021, inoltre, la Commissione tecnico scientifica dell'Aifa ha confermato il proprio parere non favorevole all'inserimento di tale medicinale nell'elenco istituito ai sensi della legge n. 648 del 1996, dichiarando di «essere disponibile ad una valutazione rapida del dossier registrativo» che, peraltro, non si è ancora conclusa;

   è di tutta evidenza la necessità di superare l'attuale situazione di impasse burocratico e di assicurare al più presto la disponibilità di Voxzogo nel territorio nazionale, alla pari di quanto già avviene, da diversi mesi, in altri Paesi europei, al fine di tutelare pienamente il diritto alla salute dei bambini con acondroplasia, consentire il raggiungimento di una maggiore autonomia nel corso della loro vita e rispondere anche alle richieste delle famiglie coinvolte, le quali si trovano peraltro impossibilitate ad acquistare autonomamente il farmaco, considerato il costo molto elevato dello stesso per ciclo di terapia –:

   se e quali iniziative intenda adottare al fine di garantire, con la massima urgenza e nel più breve tempo possibile, la disponibilità del farmaco Voxzogo sul territorio nazionale e la sua erogazione ai pazienti con costi a carico del Servizio sanitario nazionale.
(5-07347)