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Atto Camera

Interrogazione a risposta scritta 4-10983presentato daBOLDI Rossanatesto diLunedì 20 dicembre 2021, seduta n. 618

   BOLDI, PETTAZZI, PANIZZUT, DE MARTINI, FOSCOLO, LAZZARINI, PAOLIN, SUTTO, TIRAMANI e ZANELLA. — Al Ministro della salute. — Per sapere – premesso che:

   l'acondroplasia è una malattia rara causata da una mutazione del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti 3 (gene FGFR3). La mutazione influisce sulla crescita di quasi tutte le ossa del corpo, incluse quelle del cranio, della colonna vertebrale, delle braccia e delle gambe, determinando una statura molto bassa di aspetto caratteristico;

   in data 26 agosto 2021, l'Agenzia europea per i medicinali ha rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio per un medicinale orfano – il primo medicinale orfano – indicato per il trattamento della suddetta malattia, avente denominazione Voxzogo, a base del principio attivo vosoritide;

   secondo i documenti pubblicati nel sito istituzionale dell'Ema, il predetto medicinale, da somministrare mediante iniezione sottocutanea una volta al giorno, consente l'attivazione costante del predetto gene FGFR3, stimolando in maniera sensibile la crescita ossea e migliorando i sintomi provocati dalla malattia;

   il fattore tempo è indispensabile ai fini dell'accesso e del buon esito della terapia stessa. Quest'ultima, infatti, «deve terminare quando è improbabile che il paziente cresca ulteriormente» e le sue ossa abbiano concluso la fase di sviluppo (in questi termini si veda anche l'Epar – European public assessment report, pubblicato nel sito dell'Ema);

   al momento in cui si scrive, nonostante i mesi trascorsi dal rilascio dell'autorizzazione comunitaria e nonostante la procedura accelerata prevista dalla legge per la classificazione dei medicinali orfani, l'Aifa non ha concluso la negoziazione delle condizioni di prezzo e rimborso relative alla predetta specialità medicinale;

   nel corso delle sedute del 1o-3 dicembre 2021, inoltre, la Commissione tecnico scientifica dell'Aifa ha confermato il proprio parere non favorevole all'inserimento del medicinale Voxzogo nell'elenco istituito ai sensi della legge n. 648 del 1996; inserimento che avrebbe consentito l'erogazione del farmaco a carico del Servizio sanitario nazionale nelle more della conclusione della relativa procedura di negoziazione;

   per effetto di quanto sopra, il medicinale Voxzogo, già autorizzato dall'Ema e già utilizzato in altri Paesi europei, come la Francia e la Germania, non può a tutt'oggi essere prescritto nel nostro Paese con costi a carico del Servizio sanitario nazionale;

   è di tutta evidenza la necessità di superare quest'assurda situazione di impasse burocratico e di tutelare pienamente i diritti dei bambini e delle famiglie coinvolte, le quali si trovano peraltro impossibilitate ad acquistare autonomamente il farmaco, considerato il costo di circa 300 mila euro per ciclo di terapia –:

   se non ritenga di adottare ogni iniziativa utile al fine di promuovere, con la massima urgenza, una rivalutazione dei pareri espressi dalla Commissione tecnico scientifica (Cts) dell'Aifa l'inserimento del Voxzogo nell'elenco istituito ai sensi della legge n. 648 del 1996, nonché la celere e positiva conclusione della procedura di ammissione del farmaco alla rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale.
(4-10983)