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Atto Senato

Ordine del Giorno 0/2255/13/12 presentato da RAFFAELA FIORMARIA MARIN
giovedì 23 settembre 2021, seduta n. 258

Il Senato,
in sede d'esame del disegno di legge n. 2255, recante disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani;
premesso che:
l'atrofia muscolare spinale (Sma) è una malattia neuromuscolare rara caratterizzata dalla perdita progressiva dei motoneuroni, ovvero quei neuroni che trasportano i segnali dal sistema nervoso centrale ai muscoli, controllandone il movimento. Ne esistono diverse forme di cui la prima (Sma 1), la più grave, si manifesta nei primi mesi di vita;
il 24 maggio 2019, la Food and Drug Administration (Fda) statunitense ha approvato Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la prima terapia genica approvata per il trattamento di bambini di età inferiore a due anni con atrofia muscolare spinale Sma di tipo 1;
rispetto ai precedenti approcci terapeutici, il medicinale Zolgensma ha segnato una vera e propria rivoluzione, in quanto è in grado di correggere il difetto genetico della malattia con un trattamento somministrato una sola volta nella vita. Secondo gli studi, il farmaco garantirebbe importanti benefìci, tra cui una prolungata sopravvivenza libera da eventi e il raggiungimento di traguardi motori mai osservati prima;
per tali ragioni l'Agenzia europea per i medicinali (Ema), il 18 maggio 2020, ha autorizzato l'immissione in commercio condizionata del farmaco Zolgensma, non prevedendo limiti di età;
l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa), con determina del 12 novembre 2020, ha inserito onasemnogene abeparvovec nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge del 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica (mutazione bi-allelica del gene Smn1 e fino a 2 copie del gene Smn2) o diagnosi clinica di Sma di tipo 1;
il 10 marzo 2021 l'Aifa ha rimosso il limite di sei mesi di vita, ammettendo il farmaco alla rimborsabilità in pazienti con peso fino a 13,5 chilogrammi;
ciononostante, si è appreso che la commissione medica di AIFA, a fronte di una lista di attesa di 23 casi in tutta Italia, ha consentito la somministrazione del farmaco soltanto ad una bambina;
il fatto si presenta, indubbiamente, come lesivo di quelle prerogative costituzionali sancite all'art. 32 della Costituzione, che attribuiscono in capo alla Repubblica il dovere di tutelare la salute come fondamentale diritto dell'individuo e interesse della collettività,
impegna il governo:
ad adottare misure al fine di eliminare le restrizioni nella somministrazione della terapia genetica con Zolgensma, garantendo, di fatto, l'accesso alle cure a tutti quei soggetti particolarmente sensibili ed in pericolo di vita a causa della grave patologia da cui sono affetti.
(0/2255/13/12)
Marin, Fregolent, Cantù, Doria, Lunesu