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Atto a cui si riferisce:
C.5/05751 (5-05751)



Atto Camera

Risposta scritta pubblicata Mercoledì 14 aprile 2021
nell'allegato al bollettino in Commissione XII (Affari sociali)
5-05751

  In merito alla tematica in esame, l'Agenzia Italiana del Farmaco-AIFA ha inteso precisare quanto segue.
  La terapia genica a base del medicinale Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), è stata approvata con autorizzazione condizionata, con procedura centralizzata europea dalla Commissione europea con decisione C (2020)3362 del 18 maggio 2020 (rettificata con decisione della Commissione europea C (2020)5579 del 10 agosto 2020), ed inserita nel registro comunitario dei medicinali con il numero EU/1/20/1443.
  La terapia ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale prossimale.
  A seguito dell'istanza presentata dall'azienda Novartis Gene Therapies EU Limited, di classificazione in regime di rimborsabilità a carico del servizio sanitario nazionale, a seguito del parere espresso dalla Commissione Tecnico Scientifica (CTS), l'Agenzia ha disposto, con Determinazione n. 126266/2020 del 12 novembre 2020, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana – Serie generale – n. 286 del 17 novembre 2020, l'inserimento nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica (mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2), o diagnosi clinica di atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA 1).
  Successivamente, in esito agli ulteriori approfondimenti condotti dall'Agenzia e tenuto conto dei pareri espressi nelle varie sedute dalla CTS, nonché dal Comitato prezzi e rimborso (CPR), l'AIFA ha adottato la Determinazione n. 277 del 10 marzo 2021, pubblicata in Gazzetta Ufficiale – Serie Generale – n. 62 del 13 marzo 2021, con la quale ha proceduto ad approvare la terapia genica Zolgensma ai fini dell'autorizzazione all'immissione in commercio e della rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale. Alla terapia in esame è stata riconosciuta, altresì, l'innovatività per 12 mesi, rinnovabile, ed è stata inserita tra i farmaci sottoposti a registro di monitoraggio AIFA.
  Confermo che fra i criteri indicati dall'AIFA, che limitano l'accesso al trattamento con Zolgensma, ampiamente supportati da evidenze scientifiche e da dati di Letteratura Scientifica, vi è l'esecuzione di interventi di tracheostomia su bambini per i quali, quindi, non è possibile accedere alla terapia genica Zolgensma.
  La Gastrostomia Endoscopica Percutanea-PEG, invece, non è di per sé un criterio di esclusione al trattamento con Zolgensma in regime di rimborsabilità SSN, mentre è criterio di esclusione «...lo perdita totale (100 per cento) della capacità di deglutizione (eventualmente valutata con esame videofluoroscopico)».
  Nelle more della piena attuazione del registro di monitoraggio «web-based», onde garantire la disponibilità del trattamento ai pazienti, le prescrizioni dovranno essere effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e di appropriatezza prescrittiva riportati nella documentazione consultabile sul portale istituzionale dell'Agenzia: https://www.aifa.gov.it/registri-e-piani-terapeutici1.
  Pertanto, l'Agenzia ritiene che il mutato assetto regolatorio, come sopra delineato, fornisce adeguati strumenti per l'accesso alla terapia, rimettendo però al medico curante la valutazione clinica e farmacologica, al fine di individuare il percorso di cura da intraprendere tra quelli rientranti tra i criteri di inclusione sopra indicati.