• Testo INTERROGAZIONE A RISPOSTA IN COMMISSIONE

link alla fonte scarica il documento in PDF

Atto a cui si riferisce:
C.5/05751 (5-05751)



Atto Camera

Interrogazione a risposta immediata in commissione 5-05751presentato daPANIZZUT Massimilianotesto diMartedì 13 aprile 2021, seduta n. 485

   PANIZZUT, BOLDI, DE MARTINI, FOSCOLO, LAZZARINI, PAOLIN, SUTTO, TIRAMANI e ZANELLA. — Al Ministro della salute. — Per sapere – premesso che:

   l'atrofia muscolare spinale (Sma) è una malattia neuromuscolare rara caratterizzata dalla perdita progressiva dei motoneuroni. Ne esistono diverse forme di cui la prima, la più grave, si manifesta nei primi mesi di vita;

   i bambini affetti da Sma di tipo 1 presentano difficoltà nel sedersi, nell'alzare il capo e nel muovere gli arti. La malattia interessa successivamente le funzioni vitali e può provocare insufficienza respiratoria o infezioni polmonari dall'esito fatale;

   in data 19 maggio 2020 – a circa 12 mesi dall'analoga decisione presa dalla Fda statunitense – la Commissione europea ha concesso l'approvazione per Zolgensma, una terapia innovativa indicata per il trattamento della patologia in oggetto;

   rispetto ai precedenti approcci terapeutici, il medicinale Zolgensma ha segnato una vera e propria rivoluzione, in quanto è in grado di correggere il difetto genetico della malattia con un trattamento somministrato una sola volta nella vita. Secondo gli studi, il farmaco garantirebbe importanti benefìci, tra cui una prolungata sopravvivenza libera da eventi e il raggiungimento di traguardi motori mai osservati prima;

   con l'interrogazione n. 4-07698, il Gruppo Lega sollecitava l'abolizione del limite di età di sei mesi che era stato originariamente imposto a livello nazionale ai fini della prescrivibilità del farmaco a carico del Servizio sanitario nazionale, evidenziando come detto limite apparisse ingiustificato, anche alla luce delle decisioni prese in altri Paesi europei e del mondo;

   il 10 marzo 2021 l'Aifa ha effettivamente rimosso il limite in questione, ammettendo il farmaco alla rimborsabilità in pazienti con peso fino a 13,5 chilogrammi;

   a quanto risulta, tuttavia, la stessa Aifa avrebbe previsto delle limitazioni ulteriori che escluderebbero, questa volta, dall'accesso al farmaco i bambini con tracheostomizzazione o Peg, adottando criteri di trattamento che sembrerebbero, ancora una volta, più restrittivi di quelli utilizzati all'estero;

   gli interroganti non pretendono di sindacare nel merito le valutazioni operate dall'Aifa. È evidente, peraltro, la necessità di uniformare la posizione nazionale a quella degli altri Paesi in cui il farmaco risulta disponibile, per assicurare la massima tutela dei bambini affetti da Sma e per evitare che i genitori si vedano costretti a organizzare raccolte fondi private o viaggi della speranza per accedere a un farmaco molto costoso che dovrebbe essere garantito loro dal Servizio sanitario nazionale –:

   se non ritenga di promuovere urgentemente una rivalutazione e, auspicabilmente, un superamento degli ulteriori limiti che risultano imposti, a livello nazionale, alla prescrizione di Zolgensma a carico del Servizio sanitario nazionale.
(5-05751)